（第341号）

2010年6月

重要事实

v每年约有900万五岁以下儿童死亡，其中许多儿童死于使用安全有效的药物即可治愈的病症。

v儿童不是小大人，他们的身体对药物有不同的反应。他们需要适合其年龄、体重和生理条件的药物。

v采用专门针对儿童开发的配方的药物数量极少。

v全世界有许多儿童药物的使用为“标签外使用”（未在药品许可证所列适应症范围内），即这些药物对儿童的作用尚无定论，并且没有获得许可对儿童使用。

v理想的儿童药物为灵活的固体口服剂型。

理想的儿童药物应适合于不同年龄、生理条件和体重的服药儿童，并有灵活的固体口服剂型，可全部服用，用各种液体溶解，或撒在食物上，使儿童易于服用。

全球状况和挑战

每年约有900万五岁以下儿童死亡，其中许多儿童死于使用安全有效的药物即可治愈的病症。获得适当的儿童药物，对于实现儿童健康目标，包括千年发展目标4（将儿童死亡率降低三分之二）和目标6（与艾滋病毒/艾滋病、疟疾和其它疾病作斗争）至关重要。

缺少儿童药物是一个全球性问题，受影响最为严重的是发展中国家。全世界有许多儿童药物的使用为“标签外使用”（未在药品许可证所列适应症范围内），即这些药物对儿童的作用尚无定论，并且仍未获准用于儿童。

采用专门针对儿童开发的配方的药物数量极少，即便有这种儿童剂型配方的药物，往往也很难推广到最急需这种药物的儿童。例如，每年约有300万五岁以下儿童死于腹泻和肺炎。对于腹泻病，可靠的治疗方法就是口服补液盐和锌片。然而，研究表明，在这些疾病多为常见病的那些国家中，药店和诊所往往并不提供这种治疗服务。增进获得此种药物的机会，可挽救数百万人的生命。

当没有儿童特定药物时，卫生保健工作者和家长往往会使用少量成人剂型药或将药片碾碎或把部分胶囊溶解在水中来配制儿童药物。这一做法对家长或照护者有一定难度，儿童服用起来也很困难，并可能导致儿童用药不准确，不是剂量不足就是剂量过大，出现可能的不良反应或治疗无效。

患有慢性病症的儿童，如感染艾滋病毒/艾滋病，可能每天需要多次服药。对于这类儿童，最好使用固定剂量复合制剂（一种药丸中含有多种药物成份）。然而，现有的儿童固定剂量复合制剂数量极少。

一些区域和国家监管机构，包括欧洲药品评价署和美国食品和药品管理局，均采取了主动行动，以改善儿童药物的可及性、安全性和有效性。目前需要全球共同努力以改善这种状况。

需要大力开展工作的领域

研究

许多基本药物没有儿童剂型。另外，许多药物在疗效和安全性方面也缺乏足够的信息，使之可以获准用于儿童。为了满足对儿童药物的研究需要，加强儿科临床试验研究的质量和数量至关重要。涉及儿童的临床试验，必须经过审慎的伦理审查并获得批准。

药物获取

必须促进对灵活的固体口服剂型和儿童固定剂量复合制剂的需要。需要明确有哪些制药公司对生产儿童制剂感兴趣，同时鼓励这些公司生产治疗重点病症的药物，如治疗疟疾、艾滋病毒/艾滋病和结核病的固定剂量复合制剂，以及治疗新生儿感染的抗生素。卫生保健工作者和儿童照护者迫切期待“首选剂型”面世。在促进药物获取方面，第一步是评估儿童基本药物的可及性和费用现状。一旦作出评估，就有可能倡导开展有利于儿童及其家庭的改革，继而导致卫生结果明显改善。

世卫组织的应对行动

v在2007年发起的“量身定制儿童药物”的宣传运动，提高了公众意识，并激励有关各方采取行动，增进安全、有效、高质量儿童药物的可及性，其中包括实施监管措施、政府政策的制定、采购机构的采购决策、学术界和私营部门的研究与开发，以及制药业的生产活动。

v通过在《世界卫生组织儿童基本药物标准清单》的基础上制定《世界卫生组织儿童标准处方集》（收入了240多种药物的独立处方信息），为卫生保健、采购和药业界提供剂量和治疗准则方面的信息。《儿童基本药物标准清单》于2007年出台，此后每两年更新一次。

v就儿童基本药物的质量、安全性、有效性、供应管理和促进获得等问题向各国提供咨询意见。为此鼓励在国家基本药物清单、治疗准则和采购方案中列入儿童药物，并与国家药品监管机构合作，加快对儿童基本药物的管理评估。

v建立适用于儿童临床试验的网上临床试验登记制度，并制定在资源有限条件下适用的儿童临床试验准则。

v建立儿科药物监管网络，即由监管机构组成的网络，致力于以最恰当标准批准儿童药物。